navigator011 Оригинал взят у
imed3Оригинал взят у
shshikur
Многие заболевания, считающиеся неизлечимыми, спустя некоторое время перестают быть таковыми – медицина шагает вперед семимильными шагами. Можно вспомнить тиф, от которого умерли миллионы людей, или банальную корь, которая в странах, проводящих тотальную вакцинацию, практически изведена.
Да что там тиф, от «обычного» сепсиса, пока не изобрели антибиотики, умерла такая куча народа, что ой-ей-ей. Будь во времена Пушкина пенициллин, великий русский поэт, возможно, порадовал бы будущие поколения не одним десятков шедевров.
Однако существуют заболевания, от которых пока нет лекарств. Это так называемые генетические заболевания, когда «неисправны» не сердце, не легкие, не почки – неисправны сами гены. Починить их необычайно трудно, так как они присутствуют во всех клетках тела.
И вот недавно впервые в истории западной медицины для продажи и широкого использования разрешено лекарство из разряда генетических. До этого все подобные попытки отклонялись – слишком опасны и мало предсказуемы эксперименты с генами. 2 ноября 2012 года Еврокомиссия одобрила использование и продажу в Евросоюзе чудо-препарата, получившего название «глибера» (Glybera). Он призван помочь людям, которые с рождения поражены тяжелой генетической болезнью — липопротеинолипазной недостаточностью (lipoprotein lipase deficiency или LPLD). Таких больных немного (один-два человека на миллион, для проведения клинических испытаний Глибера, ученым удалось найти всего 27 пациентов), но страдания их неимоверны. Из-за наличия небольшого генетического сбоя дефицит липопротеинлипазы не позволяет человеку нормально переваривать жиры. В итоге они накапливается в крови, появляются боли в животе, несоблюдение строжайшей диеты может привести к летальному исходу. Впрочем, некоторым больным и это не помогает.
Создатели нового лекарства заменили проблемный участок гена на работающий, а затем ввели его в организм, воспользовавшись весьма своеобразным механизмом – при помощи «вируса», поражающего мышечную ткань. Теперь достаточно одной инъекции в бедро для того, чтобы все сбойные ДНК-цепочки в клетках организма начали «заражаться», становясь нормальными.
«Мировой медициной сделан революционный шаг, когда впервые на Западе к употреблению разрешено лекарство, призванное напрямую воздействовать на ДНК человека,- отметила британская радиостанция Би-би-си.- Тем самым открыт путь для использования наколенного в течение последних 40 лет опыта генной инженерии и медицинских методов внесения изменений в генетический аппарат соматических клеток человека в целях лечения многочисленных заболеваний, включая исправление дефектов в структурах ДНК».
Новое лекарство пробивало себе дорогу с большим трудом, в обшей сложности порядка 20 лет. Заявка на регистрацию Глибера откланялась в Европе трижды. За это время поменялась фармацевтическая компания-производитель: препарат был создан голландской фирмой, которая позже была поглощена датской UniQure.
Выдав разрешение на принципиально новый метод лечения, Европейское медицинское агентство предупредило, что применять генетическое вмешательство возможно только в самых сложных случаях. А производитель лекарства обязан регулярно информировать о состоянии пациентов.
Избавление от «неизлечимого» недуга обойдется на первых порах в баснословную сумму — в 1,6 млн долларов. Впрочем, как заявил глава компании UniQure Йорн Альдаг, «Мы не считаем, что стоимость этих лекарств завышена, так как они не лечат, а навсегда исцеляют человека». Со временем чудо-лекарство значительно подешевеет.
Европейцы не первые открыли дверь в будущее медицины, пытаясь лечить заболевания, связанные с генными нарушениями. Ранее генная терапия была разрешена в Китае. В октябре 2003 года там был официально зарегистрирован гендицин – препарат для лечения эпидермоидного (плоскоклеточного) рака.
Journal information